Hospital da Criança de Brasília é o primeiro da rede pública do Brasil a ofertar tratamento inovador para Atrofia Muscular Espinhal

O Distrito Federal é a primeira unidade da Federação – e o Hospital da Criança de Brasília foi a unidade escolhida – a oferecer na rede pública de saúde um dos medicamentos mais caros e mais inovadores do mundo para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) em crianças de até 6 meses de idade. A primeira criança que recebeu o tratamento de forma gratuita no Brasil foi uma menina de quatro meses de idade diagnosticada com a doença pelo teste do pezinho da rede pública quando a bebê tinha ainda 13 dias. O HCB, custeado pelo GDF, tem investimento anual de R$ 384 milhões.

A infusão de terapia gênica com Zolgensma – considerado o “remédio mais caro do mundo”, cuja custa entre R$ 7 milhões e R$ 11 milhões – foi feita na quarta-feira (14). Nesta quinta-feira (15), após receber alta, a garota foi visitada pela governadora em exercício do DF, Celina Leão, acompanhada do ministro da Saúde, Alexandre Padilha, do secretário de Saúde do DF, Juracy Cavalcante, e da diretora-executiva do HCB, Valdenize Tiziani.

“A aplicação do Zolgensma no Hospital da Criança de Brasília representa um avanço real e necessário na assistência às doenças raras. O DF dá um passo importante ao iniciar, na rede pública, um tratamento de altíssimo custo e alta complexidade, oferecendo a crianças com AME uma chance concreta de qualidade de vida. É motivo de orgulho ver uma unidade da nossa rede sendo pioneira, com equipes preparadas e estrutura adequada para acolher essas famílias com responsabilidade e cuidado”, afirmou Celina Leão. “A gente espera que essa seja apenas a primeira criança a receber (a medicação)”, completou a governadora em exercício. Atualmente, o HCB tem 60 crianças diagnosticadas com a doença. Três delas já estão com pedido para a inserção no tratamento.

O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, fez questão de ir visitar a criança no hospital. “Quero dizer da emoção de estar aqui acompanhando um momento histórico para o SUS e para a saúde global. O Brasil está entre os seis únicos países do mundo que ofertam essa medicação extremamente inovadora e cara para as famílias”, destacou. Segundo ele, o tratamento também foi iniciado em Recife e será expandido para 16 estados brasileiros. No Brasil inteiro já são 20 pedidos, e a expectativa é incluir até 140 casos em dois anos.

A diretora-executiva do HCB ressaltou que a implementação da política mudará a vida de diversas famílias. “É um dia de muita emoção, porque sabemos o quão devastador essa doença é. Hoje mudamos a trajetória e a expectativa de vida dessa criança. Essa é uma política que traz equidade porque todas as crianças poderão ser beneficiadas”, comentou.

Muito emocionada, Milena Brito, 20 anos, lembrou os desafios que enfrentou. “É emocionante demais, porque a gente nunca perde a esperança. Recorremos por muito tempo na Justiça, mas agora recebemos de graça”, disse. “Vou poder ver a minha filha andar, me chamar de mãe. Com isso, vou poder viver a maternidade de forma normal. Tenho apenas 20 anos. É a minha primeira filha. Foi muito difícil receber o diagnóstico com 13 dias de vida. Mas agora vou poder acompanhar a adolescência. Ela vai poder sair comigo, ser minha melhor amiga”.

Medicação

Destinado ao tratamento da AME tipo 1, o medicamento tem custo estimado entre R$ 7 milhões a R$ 10 milhões por dose. A ação consiste em substituir a função do gene SMN1, ausente ou defeituoso nos pacientes com a doença, por uma cópia funcional capaz de restaurar a produção da proteína SMN – fundamental para a sobrevivência dos neurônios motores e o bom funcionamento dos músculos. A AME é uma condição genética rara e progressiva que afeta justamente esses neurônios, levando à perda gradual de força muscular e à atrofia dos músculos ao longo do tempo.

A medicação é disponibilizada pelo Ministério da Saúde após um Acordo de Compartilhamento de Risco firmado com a empresa fabricante em que o pagamento está condicionado ao resultado da terapia no paciente – com 40% no ato da dose e o restante dos percentuais a partir das avaliações de 24, 36 e 48 meses.

Referência

Inaugurado em 23 de novembro de 2011, o Hospital da Criança de Brasília José Alencar (HCB) é referência em saúde terciária no Distrito Federal. O HCB atende crianças e adolescentes com doenças de média e alta complexidade, de 29 dias a 18 anos de idade, oferecendo cuidado multiprofissional pelo Sistema Único de Saúde (SUS).

Desde a fundação até o final de março deste ano, realizou mais de 8,182 milhões de atendimentos. Dentre eles, destacam-se mais de 5,182 milhões de exames laboratoriais, 994 mil consultas e 579 mil diárias.

Em janeiro de 2024, foram inauguradas a sala de espera do centro cirúrgico e a sala de simulação realística. Os dois ambientes foram reformados com recursos provenientes de convênio firmado entre o Instituto BRB e o Instituto do Câncer Infantil e Pediatria Especializada (Icipe), responsável pela gestão do hospital.

Fotos:  Paulo H. Carvalho/Agência Brasília

Fonte: A partições de informações da Agência Brasília e G1-DF